© 2018 by Piotr Marcinowicz & Wojciech Marcinowicz. Proudly created with Wix.com

  • White Facebook Icon
  • White Twitter Icon
  • White LinkedIn Icon
  • White Google+ Icon

Interesuje Cię ten temat? Chcesz pomóc w rozwoju tego serwisu? Napisz do nas!

Hennela 10/2 02-495 Warszawa

Co to jest zgoda "off-label"?

Zgoda na leczenie poza wskazaniami rejestracyjnymi "off-label" to jest użycie leku, które nie jest ujęte we wskazaniach podanych przez producenta leku w Charakterystyce Produktu Leczniczego (ChPL).

Wszystkie leki przed dopuszczeniem do obrotu muszą przejść fazy badań klinicznych. Badany jest wpływ na organizm zwierząt, zdrowych ludzi, a następnie osób chorych na chorobę, która ma być danym lekiem leczona. Wielkoskalowe badania kliniczne służą ocenie bezpieczeństwa stosowania, działań niepożądanych związanych z leczeniem i przede wszystkim skuteczności leku. Aby wykazać, które z obserwowanych efektów są istotne, grupy pacjentów w badaniach klinicznych muszą być jednorodne.  Badania takie są też bardzo drogie, dlatego w chwili pierwszej rejestracji obejmuje ona zwykle tylko jedno wskazanie. Niejednokrotnie po wprowadzeniu danego produktu leczniczego do obrotu szybko okazuje się, że jest on skuteczny w wielu innych chorobach niż te, które są ujęte w charakterystyce produktu leczniczego. W razie zaistnienia takiej sytuacji w miarę upływu czasu wytwórca leku może prowadzić dalsze badania i na ich podstawie ubiegać się o dopisanie kolejnych wskazań do stosowania dla swojego produktu leczniczego. Jakość badań rejestracyjnych jest kontrolowana prze Europejską Agencję Leków (EMA - European Medicines Agency).

Dlatego właśnie stosujemy leki "off-label" czyli dosłownie - "niezgodnie z etykietą" - aby nieść pomoc osobom, które nie zostały przez firmy farmaceutyczne uwzględnione w badaniach naukowych dotyczących danego leku, bądź gdy nowe wskazanie do stosowania pojawia się w przypadku leku, który nie jest już chroniony prawami patentowymi w związku z czym prowadzenie badań rejestracyjnych nie jest opłacalne dla żadnej pojedynczej firmy (przypadek baklofenu). 

Przykłady stosowania leków off-label:

  • poza psychiatrią szczególnie w pediatrii, hematologii i onkologii

  • większość przypadków stosowania neuroleptyków poza schizofrenią i chorobą afektywną dwubiegunową

  • leczenie bezsenności - leki z wyboru (kwetiapina, trazodon, chlorprothixen...) są lekami off-label

  • stosowanie leków przeciwdepresyjnych SSRI w terapii przedwczesnego wytrysku

  • leki przeciwdepresyjne i neuroleptyczne stosowane w zaburzeniach osobowości i uzależnieniach

Czy zgoda "off-label" jest zgodna z prawem?

Ustawa z dnia 5 grudnia 1996 r. o zawodach lekarza i lekarza dentysty:

  • art. 4. " Lekarz ma obowiązek praktykować zgodnie z najnowszą wiedzą medyczną, przy użyciu dostępnych mu metod i środków zapobiegania, rozpoznawania i leczenia chorób, zgodnie z zasadami etyki zawodowej oraz z należytą starannością" 

  • Wynika z tego, że lekarz może zaordynować pacjentowi lek poza wskazaniami, jeśli jest to zgodne z aktualną wiedzą medyczną.

  • Ta sama ustawa definiuje również pojęcie „eksperyment leczniczy”, czyli „wprowadzenie przez lekarza nowych lub tylko częściowo wypróbowanych metod diagnostycznych, leczniczych lub profilaktycznych w celu osiągnięcia bezpośredniej korzyści dla zdrowia osoby leczonej”.

  • Nie zostało do tej pory jednoznacznie określone kiedy leczenie "off-label" należy traktować jako eksperyment leczniczy a kiedy nie. Z uwagi na fakt opracowania "Temporary Recommendations for Use" dla baklofenu przez Francuską Agencję ds. Bezpieczeństwa Leków (Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des Produits de Santé [ANSM]) prowadzone obecnie badania rejestracyjne fundowane z środków prywatnych i publicznych można uznać, że leczenie baklofenem nie jest już ani "nową" ani "nie w pełni wypróbowaną metodą leczniczą". Raporty ANSM dotyczące stosowania baklofenu w leczeniu alkoholizmu dotyczą ponad 277 tys. alkoholików leczonych tym lekiem w latach 2009-2015. 

Kodeks Etyki Lekarskiej: 

  • art. 4."Dla wypełnienia swoich zadań lekarz powinien zachować swobodę działań zawodowych, zgodnie ze swoim sumieniem i współczesną wiedzą medyczną"

  • art. 6. "Lekarz ma swobodę wyboru w zakresie metod postępowania, które uzna za najskuteczniejsze. Powinien jednak ograniczyć czynności medyczne do rzeczywiście potrzebnych choremu zgodnie z aktualnym stanem wiedzy".

  • zatem lekarz ma swobodę wyboru w zakresie metod postępowania, natomiast czynności te muszą być  ograniczone zostały wyłącznie do rzeczywiście niezbędnych. Oznacza to , że ordynowanie leków w trybie pozarejestracyjnym musi być poprzedzone udzieleniem pacjentowi lub jego przedstawicielowi przystępnej informacji o stanie zdrowia i szansach leczenia oraz uzyskaniem świadomej zgody.

Jaka jest treść zgody "off-label"?

Nie ma oficjalnego formularza zgody off-label dla baklofenu. Lekarze w swoich praktykach indywidualnie formułują treść takiej zgody. Niemniej pewne elementy są z pewnością konieczne:

  1. Oświadczenie lekarza i pacjenta o przeprowadzonej edukacji odnośnie celu brania leku, możliwych działaniach niepożądanych, zakazie prowadzenia pojazdów, przeciwwskazaniach oraz powikłaniach. 

  2. Oświadczenie pacjenta, że stosował wszelkie standardowe metody terapii uzależnień, jednak były one trudne do zaakceptowania lub nieskuteczne, oraz że przebieg choroby jest na tyle ciężki, że uzasadnia on stosowanie niestandardowych metod leczenia. 

  3. Oświadczenie pacjenta, że nie uczestniczy on obecnie w żadnym badaniu klinicznym. 

  4. Oświadczenie pacjenta, że przed podpisaniem zgody uzyskał satysfakcjonująco wyczerpujące odpowiedzi na wszystkie zadane pytania. 

Przykładowy formularz zgody "off-label":

OŚWIADCZENIE LEKARZA ODPOWIEDZIALNEGO ZA ZASTOSOWANIE LEKU POZA WSKAZANIAMI REJESTRACYJNYMI

Ze względu na konieczność wyeliminowania ryzyka zdrowotnego pacjenta, a także ochrony przed negatywnymi następstwami choroby dla jego życia i zdrowia, podjęto decyzję o wdrożeniu leczenia w oparciu o produkt leczniczy Baclofen (do 80mg/d), co stanowi optymalną formę postępowania terapeutycznego.

Omówiono niestandardową terapię lekiem Baclofen z pacjentem, używając zrozumiałych, możliwie prostych sformułowań. Udzielono informacji dotyczących natury i znaczenia terapii lekiem poza wskazaniami rejestracyjnymi. Wyczerpująco i zrozumiale poinformowano o przeciwwskazaniach do wdrożenia terapii, przesłankach uzasadniających jej stosowanie, sposobie jej prowadzenia, a także o najczęściej występujących następstwach, powikłaniach, i „długoterminowych” skutkach, które mogą się pojawić w związku z użyciem leku.

Pacjenta poinformowano również o tym, że w związku brakiem rejestracji we wskazaniu „uzależnienie”, mogą wystąpić inne następstwa i powikłania, których nie można było przewidzieć w momencie rozpoczęcia leczenia. Jednocześnie, pacjenta poinformowano o tym, że zastosowanie leku „off-label use” wobec nieskuteczności/nietolerancji metod standardowych stanowi optymalny sposób postępowania i nie jest działaniem eksperymentalnym.

Przed wyrażeniem zgody pacjent miał możliwość zadawania pytań dotyczących proponowanej terapii. Pacjent zapoznał się z powyższym tekstem i wyraził świadomą zgodę na wdrożenie terapii "off-label use" produktem leczniczym Baclofen (do 80mg/d).

Oświadczam, że nie jest mi znany fakt uczestniczenia w/w pacjenta/tki w badaniu klinicznym sponsorowanym z zastosowaniem w/w produktu leczniczego.

 

 

 

 

……………………………………………………Data i podpis lekarza

 

 

OŚWIADCZENIE PACJENTA

 

Oświadczam, że zostałem wyczerpująco poinformowany przez lekarza możliwych korzyściach oraz negatywnych następstwach stosowania produktu leczniczego Baclofen, w szczególności znanych możliwych działaniach niepożądanych leku, oraz doniesieniach naukowych o działaniach niepożądanych pojawiających się przy stosowaniu niestandardowego dawkowania leku.

Oświadczam, że stosowałem inne standardowo zalecane metody leczenia uzależnienia, jednak były one dla mnie niemożliwe do zaakceptowania lub nieskuteczne. Jednocześnie przebieg mojej choroby jest ciężki i powoduje silne cierpienie, które skłania mnie do poszukiwania niestandardowych metod leczniczych.

Oświadczam, że rozumiem, że produkt leczniczy Baclofen może wpływać na zdolności psychomotoryczne i w okresie jego stosowania nie będę prowadził pojazdów mechanicznych ani obsługiwał maszyn.

Udzieliłem pełnych i prawdziwych odpowiedzi na pytania, które lekarz zadawał mi w trakcie wywiadu lekarskiego odnośnie stanu zdrowia, przyjmowanych leków, oraz przebytych urazów i zabiegów.

Informacja przekazana przez lekarza przed przystąpieniem do leczenia była dla mnie w pełni jasna i zrozumiała. W trakcie rozmowy z lekarzem miałem możliwość zadawania pytań dotyczących proponowanego leczenia.

 

Wyrażam dobrowolnie zgodę na terapię lekiem Baclofen (do 80mg/d) poza wskazaniami rejestracyjnymi i jestem świadomy/a, że w każdej chwili mogę zaprzestać dalszej części terapii. Przez podpisanie zgody na terapię lekiem poza wskazaniami rejestracyjnymi, nie zrzekam się żadnych, należnych mi praw. Oświadczam, że nie uczestniczę w sponsorowanym badaniu klinicznym z zastosowaniem w/w leku.

Zostałem/am poinformowany/a, że administratorem danych osobowych będzie:

 

 

……………………………………………………. Data i podpis pacjenta

​Materiały źródłowe

  1. Kodeks Etyki Lekarskiej – Naczelna Izba Lekarska. https://www.nil.org.pl/__data/assets/pdf_file/0003/4764/Kodeks-Etyki-Lekarskiej.pdf

  2. Ustawa o zawodach lekarza i lekarza dentysty z dnia 5 grudnia 1996 r. Dz. U. 1997; nr 28: poz. 152

  3. Kordus K., Śpiewak R. "Physician versus ‘off-label’ ordinance" Przegląd Lekarski 2015/72/1 s. 38-41